中大卓越儿童健康研究所成功结合药物及基因测试 实现「精准个人化治疗」 为难治型儿童血癌患者带来新希望
复发性儿童急性骨髓性白血病（AML）一旦出现耐药问题，往往因缺乏其他治疗方法而被视为不治之症。香港中文大学（中大）卓越儿童健康研究所最近成功建立一个结合基因、药物和临床数据的高维度病人资料库，并研发了一套测试方法，为难治型血癌患者提供精准的个人化治疗。该测试可在三日内获取病童癌细胞对一篮子标靶药物的敏感度，并结合基因分析，针对个人情况为患者配对最有效的药物以控制病情。相关结果已於美国癌症研究协会旗下医学期刊《Blood Cancer Discovery》发表。
AML传统疗法为化疗配合骨髓移植 倘复发存活率低於四成
AML是一种罕见但极具侵略性的急性血癌，约占儿童癌症个案的5%；以本港为例，每年约有10宗新症。
李志光教授指出，一名14岁AML病人接受精准个人化治疗后，病情得到缓解，并延长存活期达两年半，实现了病人的愿望。
传统的治疗方法为化疗及骨髓移植，已沿用多年。随着医疗发展，一般新症的存活率可达70%。然而，病人倘若复发，存活率只有四成或以下。
中大医学院儿科学系教授李志光教授表示：「为复发性急性血癌病人增加化疗强度未必能显著提升他们的存活机会，反而会带来严重副作用。故此，我们急切需要找到其他治疗方法来帮助这些病童。医学界近年虽针对成年急性骨髓性白血病病人，研发一系列的新型药物，但因成人和儿童患者在致病基因上存在差异，这些新药大部分未能应用於儿童。」
致力进行尖端研究 寻找更佳治疗方案
中大卓越儿童健康研究所的科研人员一直致力就儿童癌症进行各种尖端研究，包括为复发性急性血癌这类难治之症寻找更有效的治疗方案。研究人员对52名患病儿童的骨髓样本进行综合药物、基因组学及临床数据的全面分析，建立了上述高维度资料库。此资料库开放予全球所有研究人员，将进一步促进针对这种罕见血癌的基础、转化和临床研究发展。
研究所的科研专家从资料库的数据中不但发现儿童急性骨髓性白血病病人因应基因变异而出现与成年病人不同的药物反应，并在已获批的药物库中找到部分标靶药物对儿童血癌细胞具有比传统化疗药物更佳的反应，有助日后集中资源研究这些药物在儿童个案的疗效。
梁锦堂教授解释，其团队建立的精准治疗测试方法，可於72小时内完成病人样本对药物敏感度的分析，并结合基因测序，以最短时间，为本已没有治疗选择的急性血癌病童带来新希望。
另外，团队结合药物及基因分析，首次成功为儿童急性血癌病人研发出一套能提供「精准个人化治疗」的测试方法，以循证为本，为复发病人选择最有效的药物，延长他们的寿命甚至根治癌症。
「精准个人化治疗」测试以配对药物 有效让病童病情缓解
中大医学院儿科学系助理教授梁锦堂教授指出：「我们建立的这个精准治疗测试方法，可於三日内完成药物敏感度分析，并结合基因测序，希望用最短时间，为这些本已没有治疗选择的急性血癌病童带来新希望。这将会为日后儿童急性骨髓性白血病病人的治疗模式，带来重大改变。」研究中两名分别14岁和14个月大的复发性血癌病人，经测试成功找到最具疗效的药物，用药后病情得到缓解，存活期更显著延长。
中大卓越儿童健康研究所所长、中大医学院儿科学系系主任李民瞻教授补充：「我们透过分析所收集的资料和数据，为病童提供精准治疗，期望日后可将这种『个人化治疗』的做法，扩展至其他类型的血癌。卓越儿童健康研究所将继续努力，在儿童癌症、心脏病、遗传病、眼疾和传染病等范畴，透过尖端科研守护儿童健康。」'
李民瞻教授表示，卓越儿童健康研究所在儿童癌症、心脏病、遗传病、眼疾和传染病等范畴，致力进行尖端科研，包括正研究将「个人化治疗」的做法，扩展至不同类型的血癌。
位於香港儿童医院的中大卓越儿童健康研究所是中大辖下研究机构，拥有一流的研究设施和最先进的设备，以促进前沿的儿科研究，研究成果可以直接转化为香港儿童医院病童的临床治疗方案。
