在冰桶與$100以外——有關罕見病人， 我們都沒心思理會的事

/乙細胞/

你接到了邀請，淋水，點名，捐錢。或許你不屑那些淋水後高呼「好爽呀」、「好好玩」的人，所以你沒有嬉皮笑臉，並特意解釋這次挑戰是為了俗稱「漸凍人」的ALS患者籌款（ALS: Amyotrophic Lateral Sclerosis），而這是一種罕見病，患者因神經細胞退化，會逐漸失去活動能力。你認真體驗，並捐錢給香港肌腱協會，所以你安心了。我們和ALS患者的交集，也到此為止。

三個月後，活動過時，我們大抵都不會想起那些患者。當時覺得他們很需要幫助，但他們今日情況如何？面對的困難解決了嗎？我們都沒有問。諷刺的是，我們或許連他們真正的「問題」是甚麼，都不知道。

罕見病病人

ALS病人面對的許多難處，很大部分是因為ALS是罕見病。罕見病，顧名思義是少數人患有的疾病，歐盟的定義為每2000人中少於1人罹患[1]。罕見病一般是遺傳先天性疾病，進展迅速，死亡率高，不少罕見病更會令患者失去活動能力，ALS就是其中之一。其他較為人熟悉的罕見病則有成骨不全症(俗稱玻璃娃娃)、地中海貧血等。

我們對罕見病病人往往只有「不幸者」的片面印象，但對他們需長期使用輔助機器、無法工作、需家人貼身照顧等現實情況，卻沒多少認知。更為人忽略的，是治療罕見病的藥費極為昂貴（如果幸運地有藥可醫[2]），動輒10萬元一年，有些更超過100萬元，對病人家庭造成極大壓力。

藥物如此昂貴，背後涉及到獅子開大口的藥廠以外，還有對病人見死不救的政府。別以為這與你無關——在同一個藥物制度之下，受影響的遠不止於罕見病患者，還有其他癌症、長期病患者，以至將來，或是現在，逼切地需要公共醫療的我和你。

藥廠斬到你一頸血

首先要知道，藥物一般都很昂貴，因為醫療已經淪為一盤生意。藥廠作為公司，它只會考慮賣出的藥物能賺到多少利潤。由於開設藥廠及研製藥物成本高，藥物生產市場頗缺乏競爭。而罕見病藥物就更嚴重：因為病例少，所以研究成本高並缺乏藥物市場，很多藥廠也不傾向研發或製造這類藥物，於是只有大藥廠才會投資。

再加上專利政策助紂為虐，以「保護知識產權」為名，維護藥廠利益為實，專利期限動輒二十年，其他藥廠要仿製就要付極高費用，令少數大藥廠獨大。止痛藥等藥物便宜，是因為專利期限已過，任何藥廠都可生產，選擇多自然價錢平。但罕見病藥大多是新藥，仍受專利保護，價格便極為高昂。而罕見病病人一旦斷藥會有生命危險，需長期依賴藥物。於是，在市面上缺乏選擇下，無論多貴，病人都要「焗住買」。如是者，壟斷了市場的大藥廠，就能坐地起價。例如一年藥費要300多萬、用以治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）的Soliris，推出一年就為藥廠帶來逾85億港元的收入——藥廠顯然只是將病人當成搖錢樹。

慳錢大過天的政府

顯然，病者難以自行負擔如此沉重藥費——尤其是那些失去活動能力，根本無法工作的一群。而事實上，政府並未為他們提供足夠資助。

公營醫療系統不會為所有藥物提供資助。醫管局於2005年設立《藥物名冊》，現時收納了過千種藥物，名冊以外的藥物醫管局一律不會資助、甚至不提供。《藥物名冊》中的藥物又再分為標準收費和自費藥物。標準收費藥物由政府資助， 病人一律只需付10元。而自費藥物基本上沒有任何資助，要以高昂的市場價購買。例如骨髓纖維化（罕見病的一種）藥物不在名冊內，每月藥費就達40,000至50,000元。

儘管有兩個基金提供「安全網」，資助窮困病人的藥費，但並非每種自費藥物都有資助，亦需先經每年審批財政狀況決定資助額，病人最多每年要以積蓄三成付藥費，變相不斷蠶食病人的積蓄，基金一旦停止運作亦會令病人無所適從。

醫管局設立了藥物建議委員會，根據數項準則，持續審批新藥，決定是否列入藥物名冊。鑑於只有被列作標準收費的藥物才會有資助，筆者將探討委員會的組成方法及其審批過程是否合理。

誰握生殺大權？——藥物建議委員會

罕見病患者的其中一個困境，是他們或會因聲音弱小，於是相關藥物未必能及早進入名冊。而事實上，不只罕見病患者，在現時的委員會組成方法下，病人其實毫無話語權：現屆委員會成員包括醫院及醫管局的行政人員、醫生及藥劑師[3]，乍看之下，由這些專家評選藥物似乎合理不過。但為甚麼，最受相關審核影響的病人的聲音，竟被完全排拒在外？ 專家儘管專業知識豐富，但未必了解病人因病在生活中遇到的困難和不便。高永文曾在立法會指：「病人有自身利益，因此不能進入委員會，否則會令專家很大壓力。」但藥廠大額贊助醫生、藥劑師到外地聽講座，提供食宿也是公開的秘密，醫管局亦無因此不讓他們進入委員會，只是要求他們作申報。可見，以「利益衝突」排拒病人只是藉口，實際上就等於將病人五花大綁，再封其咀巴，然後讓專家們完全掌控病人的生死大權。

而且，委員會透明度極低——委員會的會議記錄，就只有藥名、批准與否，和一句拒批原因，如沒有「足夠和現有藥物臨床比較的証明」。這種專業化的管理模式，把「專家權威」凌駕一切其他聲音的做法，又是否真的對社會最有利呢？

放棄哪些病人 ？——審批的準則

目前有四大類藥物不被列為標準收費藥物：1)經臨床證實有效，但價格昂貴的藥物2)僅具初步醫療驗證的藥物3)僅具邊際效益的藥物4)個人生活方式的藥物。

其實不少罕見病藥物，恰恰或是「經臨床證實有效，但價格昂貴」，或是「僅具邊際效益」。上文已略述罕見病藥物因缺乏市場競爭而極為昂貴，例如前文提到的藥物Soliris，每年藥費高達300多萬港元，雖十分有效，但就在2014年第一季會議，被委員會以「沒有足夠理據支持藥物的成本效益」為由否決。而「僅具邊際效益」的意思就是效用好一點，或僅能延長壽命，或是副作用較少，但價格較高。而罕見病一般正是不能治癒，只能控制、緩和，和延長壽命，因此可能令罕見病藥物未能進入名冊，令病人失去醫治機會。

其實以此為由，不提供資助，背後的邏輯就是覺得不值得多花錢來減少因副作用帶來的痛苦，或延長病人的壽命一個月。更極端地說，因成本效益而排拒效用佳的藥物，根本就是覺得病人的性命不值這個價。我們理解，從宏觀的角度看，錢不是無限，必然有所取捨。但醫管局又憑甚麼只讓身為局外人的專家，決定甚麼值不值錢？這是否過份貶低病人的感受與健康？只把能成功治癒當成「效益」，看輕紓緩病人的病情或延長一點壽命，正是因為委員會中從來沒有病人聲音。

公共醫療系統本來就是不論地位財富，為市民提供合適醫療服務，因這是公共事業，非私人機構，不能凡事以成本效益衡量。而即使我們真要考慮成本，其實也不代表便宜的藥物就一定能節省成本：有些藥物雖貴，但效果好和副作用少，病人能較快痊癒，縮短留院時間，長遠來說都能縮減醫療開支。例如有外國研究指，多發性硬化症患者及時服用干擾素，可延遲殘疾3年。一名殘障病人需使用公立醫院療養服務的每年開支近41萬元，干擾素藥費則只是8萬。政府每資助一名病人3年藥費，變相可節省99萬！

（政府還有更無恥的一點：即使是標準收費的藥物也不埋單！因為醫管局為不少罕見病藥物設立了各項苛刻條件和繁複的審批程序。例如治療多發性硬化症的干擾素最近被列為標準收費藥物，病人理應可以10元購買。但醫管局卻列出嚴苛條件，只為可以「步行一百步」的病人提供資助，但很多病人已失去部分活動能力，根本無法做到，結果仍要自付每年近8萬元的藥費。這與「僅具邊際效益」同出一理：既然你的病情已惡化，救你都慳返！這種冷血的管理思維，令人心寒。）

政府真的需要那麼「慳住洗」嗎？

其實，「成本效益」根本只是當局用作逃避責任，縮減開支的藉口。問題的根本，是醫療開支不足。事實上，發達國家如法國、意大利、挪威、加拿大、日本等，其公共醫療開支所佔GDP比例約在7-8%之間，古巴亦有8.1%，甚至馬拉維（一非洲內陸國家）都有7.0%，反觀香港只得可憐的2.45%！到底是沒有錢，還是不肯用錢？其實，政府每每說害怕福利主義，但其實香港的福利開支一直都極低，因它奉行「小政府大市場」，總是藉「自由市場」、「量入為出」之名縮減支出。 說到底，是政府不願為公眾福祉負上長期責任。

只是罕見病人的事？

冰桶或者讓我們開始認識罕見病，但熱潮過後，原來我們都不真正理解「罕見」這兩個字所背負的沉重。兩個月過去，我們捐款的收據已不知去向，而患者仍在昂貴藥費中掙扎。如果我們關心罕見病患者，就應該了解醫療制度對他們造成的經濟壓力。

而且，這不只是罕見病患者的事，亦絕非孤例： 曾有調查指，在藥物名冊實行後，54.3%受訪者被更改藥物種類，意思是他們本來服食的藥物或未符合醫管局的「成本效益」原則而被逼轉藥，而新藥有可能是效用較差、副作用較多但較便宜的藥物。另外，19%需轉為自費藥物，即他們的藥物不再能以10元一劑的價格購買，而可能是以幾十倍甚至幾百倍的原價買藥。 2009年就有報導，黃斑病變是長者三大致盲原兇之一，而若錯過首三個月的黃金治療期則很大機會失明。但醫管局竟把一有效的藥物列為自費藥物，令不少病者買不起藥「等盲」，而該藥至今仍是自費藥物。另外，現時有不少抗癌藥亦因「成本效益」問題被拒諸名冊之外。名冊實行初期，公共醫療醫生協會會長就批評，醫生要「睇住名冊開藥，明知有隻藥療效係最好，但因為名冊建議用另一隻平啲嘅藥，醫生都要逼住跟名冊開。」

每日都有無數有人因此制度而捱貴藥，或得不到最適切的藥物治療。可能你身邊有親友患病，你只知他身體不舒服，卻不知他可能也在為貴藥苦惱。不少嚴重疾病（如癌症、長期病等）越來越普遍，難保我們將來不會成為病人，成為政府不負責任的管治方針下的受害者。趁今天有心有力，我們就應開始關注。因為我們從來不是局外人。

[1]以歐盟為例，是因為香港仍未為罕見病定義——罕見病人已爭取多年，但至今仍未成功。政府一直不定義，是為了逃避定義後就要為罕見病病人制訂相關政策的責任。
[2] 只有約1%的罕見病有有效藥物醫治，而不少藥物只能紓緩或控制病情，不能治癒。
[3] 委員會詳細組成名單：雅麗氏何妙齡那打素醫院及大埔醫院行政總監鄭信恩醫生、醫院管理局聯網服務總監、香港中文大學及香港大學醫學院代表、內科、矯形及創傷外科、兒科、外科、精神科、腫瘤科專科